Parlare di malattie come l'autismo è una faccenda delicata e non vanno create false speranze con titoloni acchiappaclick tipici di quei siti canaglia che fanno soldi con le paure e le speranze della gente.
La notizia di una nuova arma contro l'autismo, malattia di cui tutti abbiamo q ualche nozione, per i sospetti che molti nutrono sulla possibilità che l'autismo sia conseguenza dei vaccini. Non possiamo escludere che ci siano casi a questo legati cosi come sottolineiamo l'importanza dei vaccini. Detto questo, riportiamo la notizia, con qualche piccolo approfondimento, sulla guarigione di alcuni topi con la malattia (indotta).
I topi in questione presentavano i danni cerebrali tipici dell'autismo, con anomalie nella trasmissione di impulsi nervosi in alcune aree del cervello. I ricercatori di diversi istituti scientifici americani, coordinati da hanno sperimentato una cura basata sull'uso di una nuova molecola chiamata NitroSynapsin (termine americano, reso con Nitrosinaptina in italiano), derivata dalla molecola memantine (memantina) modificata tramite S-nitrosylation (reazione redox post-translazionale). La molecola in questione (nitrosinaptina) è servita come interruttore per la neurogenesi da cellule staminali. Questo significa che sono state immesse delle cellule staminali nervose nel cervello dei topi del laboratorio e queste cellule sono diventate quelle corrette grazie all'uso della molecola "nitrosinaptina" (che ha indirizzato le cellule verso questo tipo di differenzazione). L'uso di questa molecola quale interruttore per la differenziazione delle cellule ha quindi permesso di far guarire i topi affetti da autismo (cioè con gli stessi danni cerebrali che si presentano nell'uomo). La è stata pubblicata direttamente sul sito dell'istituto SCRIPPS che qui riportiamo parzialmente sia in originale sia tradotta.
NEWS RELEASE
Potential New Autism Drug Shows Promise in Mice
LA JOLLA, Calif. — Nov. 14, 2017 — Scientists have performed a successful test of a possible new drug in a mouse model of an autism disorder. The candidate drug, called NitroSynapsin, largely corrected electrical, behavioral and brain abnormalities in the mice.
NitroSynapsin is intended to restore an electrical signaling imbalance in the brain found in virtually all forms of autism spectrum disorder (ASD).
“This drug candidate is poised to go into clinical trials, and we think it might be effective against multiple forms of autism,” said senior investigator Stuart Lipton, M.D., Ph.D., Professor and Hannah and Eugene Step Chair at The Scripps Research Institute (TSRI), who is also a clinical neurologist caring for patients.
Traduzione:
Gli scienziati hanno condotto con successo un test di un nuovo possibile farmaco nel modello murino (mus, muris=topo in latino) del disordine dell'autismo. Il nuovo candidato farmaco, chiamato nitrosinaptina, corregge largamente le anormalità elettriche, comportamentali e cerebrali nei topi.
La nitrisinaptina è indicata per il ripristino dello squilibrio dei segnali elettrici nel cervello che si ritrova in tutte le forme dello spettro del disordine autistico.
"Questo potenziale farmaco è pronto ad andare nelle sperimentazioni cliniche, e noi pensiamo che possa essere efficace in molteplici forme di autismo" dice il ricercatore Stuart Lipton, Professore e medico .... dell'istituto di ricerca SCRIPPS.
Il Dr. Lipton è molto conosciuto per aver descritto per primo il meccanismo di azione ed aver contributo allo sviluppo clinico della memantina (Namenda®, NamendaXR®, Namzaric®), farmaco contro l'Alzheimer approvato dalla FDA, e per aver co-scoperto la modificazione redox post-translazionale nota come S-nitrosilazione, Recentemente, Lipton e i suoi colleghi hanno sottoposto la memantina alla S-nitrosilazione, producendo il nuovo farmaco NitroSinaptina, che mostra azioni modificatrici nelle sinapsi e nel migliorare i deficit neurocomportamentali nel modello animale dell'Alzheimer....
Dr. Lipton is best known for first describing the mechanism of action and contributing to the clinical development of the FDA-approved Alzheimer’s drug, memantine (Namenda®, NamendaXR®, Namzaric®), and for co-discovering the posttranslational redox modification, S-nitrosylation. Recently, Lipton and colleagues combined memantine with S-nitrosylation chemistry to produce a new drug called NitroSynapsin, which displays disease-modifying activity in animal models of Alzheimer’s disease, both protecting synapses and improving neurobehavioral deficits. Lipton’s group also characterized HIV-related pathways to neuronal damage, discovered the NR3 (now known at GluN3) family of modulatory NMDA-type glutamate receptor subunits in the brain, characterized the molecular pathways for protecting neurons with Erythropoietin, and discovered the transcription factor MEF2C. His group showed that MEF2C activity is regulated by S-nitrosylation and serves as a master switch for neurogenesis from human neural stem cells. Dysregulated MEF2C is involved in the pathogenesis of Parkinson’s disease, Alzheimer’s disease, Autism-Spectrum Disorder, and Vascular dementia.
Ongoing research in the lab is focused on 2D and 3D hiPSC models of neurodegenerative and neurodevelopmental disease and aberrant redox/S-nitrosylation pathways to synaptic damage. Using these approaches, the Lipton group is developing novel drugs to combat Alzheimer’s disease (AD), Parkinson’s disease (PD), Vascular dementia (VaD), and other neurodegenerative disorders, as well as Autism-Spectrum Disorder (ASD) and Intellectual and Developmental Disabilities (IDD). Tissue culture models complement whole-animal approaches. A plethora of techniques are employed including chemical biology, molecular biology, patch-clamp electrophysiology, calcium imaging, and neurobehavioral paradigms.
scienziati che in modo indipendente hanno scoperto due molecole per l'attivazione della risposta immunitaria contro le cellule del cancro [
